Si on ne connaît pas les mauvaises nouvelles, ...

On ne peut pas les donner.

En VO : “ If the FDA asks for bad news, we have to give, but if we don’t have it, we can’t give it to them”.

Sous entendu : si nous ne faisons pas d’études sur la sécurité d’un médicament, les autorités de régulation (la FDA aux Etats-Unis) ne pourront pas nous en demander les résultats. Donc aucune mauvaise surprise à craindre.

Cette phrase, d’un cynisme absolu est extraite d’un mail daté de 2001 envoyé par un cadre d’un grand laboratoire pharmaceutique, Bayer, à un autre. Elle a refait surface en 2003 au cours de différents procès intentés contre Bayer dans l’affaire de la cérivastatine. Cette « super-statine » (elle était vendue comme telle) a été retirée du marché en 2001 après avoir provoqué des rhabdomyolyses sévères et des décès. Le laboratoire a été accusé de ne pas avoir fait, voire d’avoir caché à la FDA des études de sécurité sur cette statine. Etudes qui auraient peut-être permis d’arrêter son développement avant sa commercialisation et les conséquences dramatiques qui en ont découlées.

Bis repetita…

Le même laboratoire a été repris la main dans le sac récemment (septembre 2006) avec une molécule utilisée en chirurgie cardiaque, l’aprotinine.

Une première étude observationnelle indépendante avait soulevé des questions concernant des effets secondaires sévères, notamment rénaux et cardio-vasculaires. Mais la FDA s’est rendu compte qu’une autre étude, financée et montée par Bayer, et aux résultats similaires avait été « cachée » par le laboratoire.

In fine, après une réunion datée du 21 septembre, la FDA n’a pas toutefois  pas modifié ses conclusions, même après la découverte et l’analyse des données de cette fameuse étude cachée. On peut être surpris, mais ce type d’étude, basée sur l’observation est statistiquement moins robuste qu’une étude randomisée multicentrique par exemple. Ses résultats ont donc moins de « valeur », même si ils peuvent donner une indication, une tendance. Ce qui est embêtant puisque seules les études observationnelles peuvent renseigner sur la sécurité d’un médicament donné à une large population (en post commercialisation, par exemple).

Cette affaire a été citée par le « New-York Time » du 30 septembre 2006.

Aujourd’hui, le même journal révèle une histoire similaire avec le laboratoire Ely Lilly.

Pourquoi de telles affaires surgissent assez régulièrement ?

Tout simplement parce que seule l’industrie pharmaceutique a la puissance financière pour monter des études cliniques suffisamment robustes pour estimer la balance risque/bénéfice des molécules qu’elle a développées et dont elle espère tirer un gros profit. L’industrie est donc juge et partie dans l’immense majorité des cas. Très rares sont les études financées par les pouvoirs publics, donc a priori totalement impartiales (par exemple EVA-3S en France).

La tentation est donc immense de glisser sous le tapis les « mauvaises nouvelles ».

Dans le domaine de la Santé, l’Industrie est presque la seule à « mouiller sa chemise » pour développer des molécules qui vont améliorer ou sauver des vies. La contre partie est le risque de ce type de scandales.

La FDA, malgré ses 436 millions de dollars annuels alloués à l’étude des nouvelles molécules n’a pas d’assise réglementaire suffisante pour exercer son droit de régulation.

Conclusion d’un sénateur républicain : l’agence est « largely toothless ».

Et en France ?

 

 

 

 

Vous trouverez un excellent article du NEJM en "Free Full Text" sur le sujet de cette note ici.